英国のウェルカムサンガー研究所、ケンブリッジ大学、ノッティンガム大学の研究者らは、 目薬 それは網膜の病理学を治療するために研究されています の治療 急性骨髄性白血病(AML)。この化合物は、特に、健康なものに影響を与えることなく、癌細胞の成長を遅らせるその能力を実証しました。

Sanger Instituteの科学者たちは以前に別の研究を行っていました。そこでは、潜在的な可能性がある400以上の遺伝子を同定するためにCRISPR遺伝子の編集に基づく技術を使用しました。 治療ターゲット したがって、SRPK1遺伝子がこれらのサブタイプの1つ、MLLによって再編成された攻撃的な白血病の発症において重要な役割を担っていることを発見しました。 血液がん 予後が特に悪い。

AMLにおいて細胞増殖を遅らせる遺伝子を阻害する

これらの研究者らは、SRPK1を阻害することでMLLで再編成されたAMLにおける細胞増殖を遅らせることができることを示し、その後化合物を分析した。 SPHINX31 - SRPK1の阻害剤 - 網膜の血管新生疾患の治療におけるその有効性を検証するために研究されていたいくつかの点眼剤に含まれていた。出血して視力喪失を引き起こします。

この化合物は、MLLで再構成されたいくつかのAML細胞株の発生を抑制したが、健康な血液幹細胞の増殖には影響を与えなかった。

その結果がに出版されている作品の著者、 ネイチャーコミュニケーションズこの化合物は、健康な血液幹細胞の増殖に影響を与えることなく、MLLで再構成されたいくつかのAML細胞株の発生を抑制することを発見した。その後、彼らは患者からのAML細胞を免疫抑制マウスに移植して化合物を投与し、動物が重大な副作用を経験することなく癌細胞の増殖を阻害することを観察した。

マウスを用いた試験において化合物によって示された有効性は、それが白血病の新しい治療として使用され得るという優れた徴候であり、研究の主著者であるKonstantinos Tzelepisは、SRPK1の阻害が転移性乳がんなど、この遺伝子が関与する他の種類のがんと戦うのに有効である。