嚢胞性線維症 これは、肺を悪化させ、これまでに利用可能な治療法がほとんどなく、予後が悪い慢性遺伝性疾患ですが、これは近年かなり改善しています。今、新しい研究はそれを証明しました 抗真菌薬 呼ばれる アムホテリシン それは患者が苦しんでいる細菌性肺感染症と戦うのを助けることができるので、結果が臨床試験で確認されるならば、それは新しい治療の選択肢になるかもしれません。

欠陥遺伝子 - CFTR(嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子) - は、体内の塩素の制御またはチャネリングに関与するタンパク質の産生を担い、このタンパク質に欠陥がある場合に関与するため、この疾患の起源です。その粘性粘液の蓄積があります 肺を閉塞します 影響を受けた人を呼吸するのが難しく、またこれらの臓器は 細菌感染症.

アムホテリシンによる肺機能の改善

に掲載されている研究 自然また、米国イリノイ大学シャンペーン校の化学教授であるMartin D. Burkeによって指導されており、嚢胞性線維症患者の肺組織およびこの疾患の動物モデル(ブタ)を用いて行われている。どちらの場合も、本剤は、に関連したさまざまな変化を刺激しました。 より良い肺機能より高い抗菌活性、pHレベルの回復またはより良い粘度として。

アムホテリシンは嚢胞性線維症において蛋白質チャンネル機能の欠損または欠如を回復させる一種の分子「補綴物」として作用する

嚢胞性線維症に関連する遺伝子の突然変異は患者によって異なります、そして、影響を受けたそれらの10%でさえ、この病気は少しのタンパク質も生産しません、しかし、Burkeはアムホテリシンが突然変異のタイプとは無関係に機能する能力を持っているそれはあたかもそれがあったかのように機能し、タンパク質チャネルの機能が不完全または欠如して実行することができるので、タンパク質が欠けているが 義足 分子の それは義足が肢を取り替えるので機能を元通りにする。

研究の著者はそれが可能であることを証明した 肺に直接アムホテリシンを投与する 一般的な副作用を避けるために。彼らはこの薬を嚢胞性線維症に対する安全な治療法と見なす前に新しい実験的試験を行う必要があると説明したが、アムホテリシンは真菌感染症の治療薬としてすでに承認されている従来の治療法に反応しない患者の10%に。

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