原発性胆管胆管炎(CBP) それはです 自己免疫疾患 非常にまれで、肝臓に損傷を与え、90%のケースで女性に影響を与えます。適切な治療がなければ、それは肝硬変につながる可能性があり、そして患者は肝移植さえ必要とするかもしれません。の機会に 世界のまれな病気の日 私たちは、X International Congressに参加した、セビリアのVirgen del Rocio大学病院の消化器疾患臨床管理ユニットの消化器系のスペシャリストであり、原発性胆管胆管炎(CBP)の専門家であるJoséManuel SousaMartín博士と話をします。 2月13日から15日にかけてセビリアで開催されたOrphan Drugs and Rare Diseasesの解説。この病気の症状と特徴、その診断方法、そして何よりもその主な進歩は何か最近まで利用可能な唯一の代替治療は、罹患者の40〜50%には効果がなかったため、オベチコール酸の使用により幸いにも変化したものです。

原発性胆管胆管炎とは何ですか?また、その合併症は何ですか?

原発性胆管胆管炎は自己免疫性肝疾患です。自己免疫は、免疫系自体が体の肝細胞を傷害することを示します。それはあなた自身の肝臓を傷つけます。それは存在する多くの自己免疫疾患のうちの1つです、そして、例えば甲状腺の病理学の大部分は自己免疫です、起こることは肝臓がより適切な器官であるということです。

それゆえ、あなたの免疫系はあなたの肝臓をそれ自身のものとして認識するための通常の規制を失い、そしてそれはあなたの生物を傷つけることが知られています。しかし、この自己免疫プロセスが引き起こされるメカニズムは正確にはわかっていません。多くの理論がありますが、確かではありません。そしてそれは90%のケースで、主に女性に影響を与える病気です。

オベチコール酸はすでに使用されており、フィブラートを用いた研究も行われています。

最初は、原発性胆管胆管炎は分析的な変化を特徴としており、後になっては時間とともに進化して肝硬変を引き起こし、さらには肝移植を必要とすることさえあります。それはこの疾患の最も深刻な影響ですが、他の患者では治療によって適切に管理されており、患者の平均寿命を延ばしたり制限したりすることはありません。したがって、それは非常に軽度であり、罹患者の質または平均寿命に重大な影響を及ぼさない、または肝硬変を発症することもしくは肝移植を必要とすることにより重篤な疾患に進行することがない病理である。

なぜこの病気にかかっている人々の90%が女性であるのか、あるいはこの病気を発症する素因となり得る危険因子は何ですか?

女性の発生率がはるかに高いという事実は、尿路感染症に関連している可能性がある、またはある種の膣炎が異常な免疫反応を引き起こす引き金として作用する可能性があるという理論がありますが、それは正確になぜではありません。一般に、自己免疫疾患は免疫系の調節のために男性より女性の方が優勢であるが、尿路感染症は女性でより頻繁に起こりそして引き金として作用することができることが知られているが、それは十分には示されずそしてそうではない女性においてCBPをより頻繁にするメカニズムは何かを知っています。

一卵性双生児の場合、そのうちの一人が原発性胆管胆管炎を患っている場合、他の人がそれも持っている可能性は非常に高いです

他の危険因子も知られていません。遺伝的素因がある - 幸いなことにそれは遺伝しない - そしてあなたが病気を発症する素因があるかもしれないことが知られているので、それらのうちの一つが原発性胆管胆管炎を持つ場合持っているは非常に高いです。

私たちが環境と呼ぶ要因 - 尿路感染症を引き起こすバクテリア - あるいはある種のウイルス - が個体の遺伝的素因と一緒になって病気の発症を助長するが、それは証明されていない。

すべての疾患と同様に、早期診断は患者の予後を改善するための鍵となりますが、この肝臓の問題があることを警告する症状は何ですか?診断にはどのような検査が用いられますか?

初期段階では、この病気は通常症状を示さないが、アルカリホスファターゼとガンマ - グルタミル - トランスペプチダーゼ(GGT)の上昇からなる分析的変化を生じるので、ほとんどの場合それは変化があるので診断される肝臓の生化学アルカリホスファターゼとGGTの上昇は、原発性胆管胆管炎によるものであることはほとんどありませんが、肝臓の生化学の変化を研究する場合、いくつかの可能性があり、そのうちの1つは患者がこのような自己免疫性肝疾患です。

したがって、私たちはあなたが原発性胆管胆管炎を持っている可能性があることを示唆する症状があると言うことはできませんが、分析的な変更はこれを行うことができることを示唆し、実行する必要なく高い信頼性で病気を診断できるテストがあります分析的な変更に加えて血液検査でAMA抗体(抗ミトコンドリア抗体)を検出する場合、これらの抗体は疾患に非常に特異的であるため、肝生検は診断の確定に必要ではないため肝性で、症例の90%に現れる。

CBPは他の関連する自己免疫病理を有することがあり、甲状腺の問題、口渇、ドライアイなどを伴うことがあります。

この病気が症状を示すとき、他の肝疾患では2つの非常に顕著で頻度の低いものがあります。それは無力症 - 疲労の科学的用語 - と手のひらと足の裏の掻痒です。かゆみが皮膚の問題によるものである可能性がもっとあり、そして疲労が他の多くのものと関連している可能性があるので、これは疲れているか、かゆみを持っている患者が原発性胆管胆管炎を持つという意味ではありません。

原発性胆管胆管炎に対する新しい治療法

原発性胆管胆管炎はウルソデオキシコール酸(UDCA)で治療されます、この治療は何ですか?

それは忍容性が高く、副作用のないピルによって経口投与される治療法です。 CBPでは、自己免疫反応によって引き起こされる炎症の結果として小さな微細な胆管が閉塞されているため、それらを通って胆汁が十分に循環しない。

原発性胆管胆管炎患者の90%が女性であり、そしてこの疾患を発症する遺伝的素因があることが知られている

ウルソデオキシコール酸(UDCA)は、胆汁の損傷を保持して肝臓を炎症させます。また、ウルソデオキシコール酸(UDCA)は、通常よりも有害性の低い胆汁酸であるため、過剰な胆汁酸塩とのバランスを取ります。小さな胆管の変化の結果として肝臓のレベルで。

しかし、この治療法は「患者の40〜50%」には効果がないとあなたは言いますが、これらの場合に何が行われますか?病気の管理に何か進歩がありましたか?

これらの場合、我々は以前に何もしておらず、同じ治療を続け、そしてUDCAに反応しなかった患者は、より進行した肝疾患および肝臓の肝硬変に時間の経過とともに進行する危険性がある患者であった。

2、3年の間、CBPの分子メカニズム、肝障害が起こるメカニズム、そしてどの薬物が作用できるかについての多くの標的がすでに確認されています。実際、UDCAによる治療に反応しない患者には、スペインだけでなくヨーロッパの医薬品局によってすでに承認されているオベチコール酸などの薬がすでに存在しています。

初期段階では通常症状はありませんが、アルカリホスファターゼとGGTの上昇からなる分析的変化

約1年前、オベチコール酸が臨床で使われるようになりました。そして、まだ承認されていないが、フィブラートを用いた研究が行われている。したがって、UDCAに十分に反応しない患者さんに3つの薬の組み合わせを検討することさえもするために、私たちは患者のほぼ半数に有効ではなかった単一の選択肢を持つことから行っています。

治療に加えて、病気を制御するために患者は他にどのようなガイドラインに従う必要がありますか?例えば、彼らは特定の種類の食事療法に従うことが必要ですか?

病気の非常に進行した段階を除いて、特定の食事療法に従う必要はありません。彼らは自分の生活のペースを彼らの能力に適応させなければならないが、彼らは特別なことを何もする必要はなく、単に薬を飲んでいます。それは自己免疫疾患であるので、それは他の関連する自己免疫病理を有することがあり、甲状腺の問題、口渇、ドライアイ...を伴うことがあり、そして治療はCBPに関連するそれらの他の自己免疫現象のためになされる。

これらの患者は脱灰を受ける可能性がより高いので、私たちはまた骨の世話をします、そしてそれで私たちはカルシウムとビタミンDのサプリメントを彼らに与えるのですが、CBPのための薬理学的治療と他の自己免疫障害彼らはしばしば病気に伴います。

この病気の発症を防ぐために何かできることはありますか?

それは不可能ですが、診断が早ければ早いほど、治療はより効果的になります。したがって、肝臓の生化学の変化が発見された場合、可能性の1つはこの病気であると思うかもしれませんが、実際にはスペインで診断された患者の割合は80-85%と推定されます。幸いにしてそれを検出するための非常に効果的なメカニズムがあるので、それは診断不足の病気です。

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