科学研究評議会(CSIC)は、欧州医薬品庁から欧州連合のためのオーファンドラッグの割り当てを受けました。 エタムシレート 治療する 遺伝性出血性毛細血管拡張症 (英語の頭字語でHHT)。 「Doxium」という名前で販売されているこの薬は、20世紀半ばから血管向性の目的で使用されてきました。つまり、血管に作用して微小循環の変化を改善します。しかし、これからはHHTのために管理することもできます。これを可能にした研究は、まれな疾病のネットワークにおける生物医学研究センター(CIBERER)、HHTスペイン協会および科学、イノベーションおよび大学の省によって支持されました。

遺伝性出血性毛細血管拡張症または レンドゥ - オスラー - ウェーバー症候群 それはです まれな病気 これは5000人に1人の割合で発生します。ヨーロッパ全土で、推定85,000人の患者がいます。それは遺伝病理学であり、その最も特徴的な症状は 頻繁に繰り返される鼻血 それは年齢とともに増加します。患者はまた、手、顔面および粘膜に紫色または赤みを帯びた斑点があります。それはまた肺、脳、肝臓および脊髄を損傷し、これらの臓器の動脈および静脈に奇形を引き起こす。それは致命的ではないが、出血、貧血および輸血の必要性は、特に40年後に患者の生活の質を著しく低下させる。

オーファンドラッグは、発生率が低いまれな疾患の治療に使用されます

HHTの出血を治療するためにエタムシレートを使用するという考えは、20年前にCSIC研究者のGuillermoGiménezGallegoの手から生まれました。科学者は、この薬を調査することに加えて、その応用形態を修正しました。 鼻スプレー.

オーファンドラッグ

オーファンドラッグは、まれな病気を診断、予防、または治療するために使用される薬です。それらは2つのタイプに分類されます:まれな病気を治療するために意図的に作られた新しいものと、臨床試験の後にこれらのまれな状態のための別のアプリケーションがあるものです。これは再配置または再使用として知られているものであり、それがすでにその安全性を証明しているので、試験の開始からそれが患者に達するまでの時間が新薬におけるよりも短いという利点を有する。

これは欧州医薬品庁からのオーファンドラッグのためにCSICによって得られた4番目の再割り当てです。 3人は遺伝性出血性毛細血管拡張症、フォン・ヒッペル・リンダウ病の4分の1を治療するためのものでした。