カリフォルニア大学バークレー校(米国)の研究者チームは、彼らが以下のように洗礼を受けた技術を開発しました。 CRISPRゴールド、それはそれらが神経伝達物質受容体の遺伝子を編集して、の特徴である反復的な行動を減らすことを可能にしました 自閉症スペクトラム障害(ASD)、の形でマウスでは、 脆弱X症候群(SXF).

それが達成されたのは初めてです。 脳内の自閉症の原因遺伝子を編集する 米国サンアントニオにあるテキサス大学健康科学センターの細胞生理学およびインテグレータの助教授であり研究の責任者であるHye Young Lee氏は次のように述べています。 。

ウイルスの代わりに金ナノ粒子を使用することによって、注入される量を制御し、Crisprを使用することによる副作用を制限することが可能です。

単一の遺伝子によって引き起こされる脆弱X症候群は、その原因および可能な治療法の探索を容易にし、それ故、自閉症スペクトラム障害は遺伝的起源でもあるので、この病状の動物モデルが選択された。それらはいくつかの原因によるものです。

遺伝子を編集するためのウイルスの代わりに金ナノ粒子

で公開されている作品の作者 自然バイオメディカル工学例えば、ウイルスを使用する必要がないこと、そして実際にはウイルスを注入することが示されていることから、彼らが使用した新しい技術はCRISPR-Cas9よりも優れた利点があることを確認してください。 金ナノ粒子 Cas9酵素を投与する代わりに、病気の原因となる遺伝子を排除し、治療効果を発揮しました。

リーソン氏は、ウイルスを用いてCRISPR DNAを注入すると、発現されるCas9タンパク質およびガイドRNAの量を制御することは不可能であると説明した。これは、遺伝子がCas9酵素を発現し続けるために生じる問題です。遺伝子しかしながら、彼らが注射したい量を制御することができれば、専門家は、CRISPR − Gold技術を用いて続け、それはおそらくCRISPRを使用することの副作用を制限するであろう。

SXFを有するマウスで試験を実施するために、彼らは習慣の形成に関与する領域であり、ASDに特徴的な反復行動に関連する脳の線条体にCas9を有するCRISPR-Goldを注射した。治療は、神経伝達に介入し、そしてSXFにおいて規制緩和されているmGluR5の遺伝子を無効にすることに成功した。このようにして、強迫発掘および空中への反復跳躍を含むマウスの反復行動は減少した。特に、掘削は30%減少し、70%減少しました。