多能性幹細胞 彼らはあらゆる種類の組織になる能力を持っていますが、免疫系はそれらが生物にとって異質であると考える全てを攻撃するのでそれらを使用する効果的で安全な治療法の開発への障害です。これを避けるために 拒絶カリフォルニア大学サンフランシスコ校(UCSF)の科学者らは、遺伝子編集ツールを使用しています。 CRISPR-Cas9 その結果生じる人工多能性幹細胞(iPS)の創製 見えない 免疫システムのために.

免疫活動は感染や病原体から体を守るために潜在的な敵を制御し排除しますが、同時にそれが必要な場合には問題になる可能性があります 臓器、組織または細胞を患者に移植する。これらの移植の拒絶を防ぐために利用可能な解決策は免疫抑制薬ですが、それらは多数の副作用を持ち、そしてまた患者をより感染しやすくし、それが彼らの健康を危険にさらします。

免疫系によって拒絶されない幹細胞

で発表されている新しい研究の著者 ネイチャーバイオテクノロジー彼らは 遺伝子編集システム MHCタンパク質の適切な機能に影響を与える2つの遺伝子を排除する。これらのタンパク質は、ほとんどの細胞の表面に見られ、免疫システムの一因となり、体の外来要素を識別します。しかし、MHCを欠く細胞は、免疫細胞と呼ばれる ナチュラルキラー (NK)

科学者達はまた、細胞の表面に存在し、攻撃しないマクロファージ(免疫系の細胞)を示す働きをするタンパク質であるCD47が、細胞に強力な阻害効果を及ぼすことを発見しました。 ナチュラルキラーCD47は拒絶反応を避けるために有用であり得ると彼らに考えさせた。

次に、科学者らはCD47をウイルスに組み込んだことで、ヒトおよびマウスの幹細胞で新しいコピーの遺伝子が得られ、その中で彼らはMHCタンパク質を抑制した。免疫系は正常であるがドナーと適合性がないげっ歯類にマウスの幹細胞を移植する場合、 拒絶はありませんでした。次に彼らは、同様のヒト幹細胞をヒト化マウス(その免疫系がヒト免疫系を模倣するためにヒト免疫系の成分に置き換えられている)に移植したが、拒絶反応も観察されなかった。

移植幹細胞は長期生存を達成し、そして血管および心筋を発達させ始めた

最後の試験は、これらの幹細胞から数種類のヒト心臓細胞を生成し、それらをヒト化マウスに移植することからなりました。このようにして、彼らは、これらの細胞が長期生存を達成し、さらに血管や心筋を発達させ始めたことを確認しました。 心を回復する それはいくつかの欠陥を提示します。

本研究の主執筆者であるTobias Deuseは、彼らが開発した方法は幹細胞とそれに由来する組織の拒絶の問題を解決すると述べている。他の治療法は、それらが生成した細胞が 幹細胞 ユニバーサル そして彼らは免疫システムの支配に逃げます。

Soon We'll Cure Diseases With a Cell, Not a Pill | Siddhartha Mukherjee | TED Talks (10月 2019).